冰岛哥本哈根St Erik眼科医院小儿眼科的Te？rFahnehjelm K近日在Acta Paediatr发表文章了一篇文中，在这项革命性数据分析中所，他们评量了做肾脏干细胞复制（HSCT）用药的粘多糖类I型Hurler症候群（MPS IH）婴幼儿的长期眼部失明结果。
他们对2001年至2018年在冰岛哥本哈根St Erik眼科医院用药的8名病患者展开临床研究眼科评量。病患者被确诊是的中所位年纪共五12.2个月（范围5.0-16.4），肾脏干细胞复制（HSCT）用药的间隔时间为16.7（8.0-20.4）个月。最终一次展开眼睛检查的中所位年纪为13.4（6.3-19.0）岁，随访小规模的中所位数为12.0（5.0-17.4）年。
调查结果发现，六名婴幼儿经常出现失明不佳、夜间失明不良或畏光的情况。最终一次就诊的最佳矫正失明在右眼和左眼的中所位数共五0.4和0.5，并且在两位病患者中所具有显着的回升情况。5个病患者自做肾脏干细胞复制（HSCT）用药以来，眼部水色度缩减。所有病患者均经常出现高度远视的症状，中所位数为+6屈光度。同时经常出现眼部僵硬的症状。病患者的眼压经常性。一名病患者发现病变自体。
因此，他们确信，尽管做肾脏干细胞复制（HSCT）用药，但粘多糖类I型Hurler症候群（MPS IH）病患者的长期随访据信显示，由于眼部水色或病变自体等，引起失明回升。
中文翻译出处：
Tear Fahnehjelm， K.， et al.， Children with mucopolysaccharidosis risk progressive visual dysfunction despite haematopoietic stem cell transplants. Acta Paediatr， 2018.
本文系梅斯药学（MedSci）原创程序代码编订，发表文章文中需专利权！
相关新闻
相关问答
